Gener er enkelt forklart oppskrifter på proteiner inni cellene våre. Når oppskrifta ikke funker, blir ikke proteinet produsert eller det blir feilprodusert og kan ikke gjøre jobben sin.
Genterapi er en ny type behandling som prøver å rette opp feil i genene – altså i kroppens “oppskrifter” for hvordan cellene skal fungere. Mange alvorlige sykdommer skyldes små genfeil, og genterapi kan hjelpe ved å:
Erstatte et ødelagt gen med et friskt
Reparere et gen som ikke fungerer som det skal
Hindre at et skadelig gen blir aktivt
Genterapi
Ved å bruke mini-organer (organoider) i laboratoriet, tester vi hvordan genterapi virker inne i cellene –før behandlingene prøves på mennesker. Dette gjør det tryggere og mer effektivt å utvikle nye medisiner.
Hvis behandlingen lykkes, kan pasientens egne celler ta over fordi de nå har fått “riktig oppskrift”. Dette betyr at en enkelt dose genterapi kan gi langvarig, kanskje livslang, effekt.
Genterapi gir håp for mange som har arvelige sykdommer, og kan være et viktig steg mot mer personlig tilpasset behandling.
